CRISPR/CAS9: REKAYASA GENOM PRESISI UNTUK TERAPI GEN DAN MODEL PENYAKIT

Abstract

Sistem CRISPR/Cas9 telah merevolusi rekayasa genom, memungkinkan modifikasi gen yang presisi dengan efisiensi dan spesifisitas yang belum pernah terjadi sebelumnya. Teknologi ini menawarkan potensi transformatif untuk terapi gen, koreksi mutasi penyebab penyakit, dan penciptaan model penyakit yang akurat untuk penelitian. Penelitian ini mengeksplorasi aplikasi dan optimasi sistem CRISPR/Cas9 untuk tujuan terapeutik dan pemodelan penyakit. Kami mengembangkan strategi untuk meningkatkan spesifisitas dan mengurangi efek di luar target dari CRISPR/Cas9, serta untuk pengiriman yang efisien ke sel dan jaringan target. Aplikasi sistem ini untuk mengoreksi mutasi genetik yang terkait dengan penyakit genetik tertentu dalam model seluler dan hewan menunjukkan efikasi yang menjanjikan. Selain itu, kami berhasil menciptakan model penyakit yang relevan secara fisiologis dengan memperkenalkan mutasi spesifik menggunakan CRISPR/Cas9, memungkinkan studi mekanisme penyakit yang lebih akurat. Kemajuan dalam rekayasa genom presisi ini membuka era baru dalam kedokteran personalisasi dan penemuan obat, dengan potensi untuk mengatasi berbagai penyakit yang sebelumnya tidak dapat diobati dengan menargetkan akar penyebab genetiknya.