TERAPI GEN BERBASIS VEKTOR VIRUS: KEMAJUAN DAN TANTANGAN KLINIS

Abstract

Terapi gen, yang melibatkan pengenalan materi genetik ke dalam sel pasien untuk mengobati penyakit, telah menunjukkan potensi transformatif untuk berbagai kondisi genetik dan didapat. Vektor virus, seperti adenovirus dan virus terkait adeno, atau AAV, adalah alat pengiriman yang paling efisien dan banyak digunakan dalam terapi gen karena kemampuan mereka untuk menginfeksi sel dan mentransfer gen. Penelitian ini mengulas kemajuan terbaru dalam pengembangan terapi gen berbasis vektor virus dan membahas tantangan klinis yang tersisa. Kami membahas inovasi dalam desain vektor virus untuk meningkatkan keamanan, spesifisitas penargetan, dan efisiensi transduksi, serta strategi untuk mengatasi respons imun inang terhadap vektor. Meskipun beberapa terapi gen telah disetujui, tantangan seperti toksisitas, imunogenisitas, dan biaya produksi yang tinggi masih perlu diatasi. Kemajuan dalam rekayasa vektor dan pemahaman tentang biologi virus sangat penting untuk mewujudkan potensi penuh terapi gen. Penelitian ini menyoroti perlunya penelitian berkelanjutan untuk mengatasi hambatan ini dan membawa terapi gen yang aman dan efektif ke lebih banyak pasien.